O Programa atua na interface entre avanços científicos e o amadurecimento de tecnologias voltados a entregas que atendam demandas do sistema de saúde. Faz parte do portfólio prospectar possíveis alvos moleculares como novas opções terapêuticas para o desenvolvimento de fármacos e biofármacos, desenvolver protótipos de órgãos e tecidos artificiais por meio de bioimpressão, além de desenvolver terapias avançadas baseadas em células e/ou em edição gênica, para o tratamento de doenças de importância pública.
Estes estudos são desenvolvidos nas diversas unidades do CNPEM e utilizam instalações científicas de fronteira como linhas de luz e microscópios para estudo de macromoléculas, células, organismos e o desenvolvimento e avaliação de nanomateriais com aplicação biológica. O CNPEM se posiciona na interface entre o ecossistema científico e o setor produtivo, atendendo as demandas de tradução do conhecimento científico fundamental em insumos básicos, necessários para que o setor industrial execute a tarefa de produzir e alavancar o valor econômico de tecnologias em saúde.
O Centro tem entre suas entregas o estabelecimento de novas competências dedicadas à biomanufatura de lotes piloto de linhagens celulares produtoras de anticorpos monoclonais e insumos farmacêuticos ativos, em conformidade a aspectos regulatórios de boas práticas de fabricação.